El primer ensayo de su tipo sugiere que CRISPR que actúa dentro del cuerpo puede ser seguro y eficaz
Los resultados de un pequeño estudio de prueba de concepto indican que la edición de genes CRISPR es segura y puede mejorar la visión en algunas personas con ceguera hereditaria.
En el ensayo clínico multicéntrico, 11 de los 14 individuos tratados tuvieron mejoras mensurables en al menos una prueba de visión clave, mientras que seis personas experimentaron mejoras en dos o más resultados de visión.
El estudio patrocinado por la industria fue dirigido por investigadores de Mass Eye and Ear de la Facultad de Medicina de Harvard. Los hallazgos del equipo se informan el 6 de mayo en la Revista de Medicina de Nueva Inglaterra.
No se informaron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento o procedimiento, ni tampoco efectos tóxicos que requerirían una dosis más baja de la terapia.
Para determinar si el tratamiento funcionó, los investigadores observaron cuatro medidas: agudeza visual, la prueba familiar que determina las letras más pequeñas que una persona puede ver en una tabla ocular usando lentes correctivos; pruebas de estímulo de campo completo adaptadas a la oscuridad, que utilizan destellos de luz para medir la sensibilidad de la retina; navegación de la función visual, realizada haciendo que los participantes completen un laberinto en diferentes niveles de luz; y la calidad de vida relacionada con la visión, que mide la capacidad de un individuo para completar las actividades cotidianas, así como su bienestar social y emocional.
Once participantes experimentaron mejoras en al menos uno de esos resultados, mientras que seis experimentaron mejoras en dos o más.
