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Desde Retina Murcia compartimos una nueva actualización sobre diferentes líneas de investigación dirigidas a enfermedades hereditarias de la retina, con novedades en enfermedad de Stargardt y retinosis pigmentaria.
Stargardt: avances en el desarrollo de tinlarebant
Belite Bio ha anunciado la presentación de nuevos datos sobre tinlarebant, un tratamiento oral en investigación para la enfermedad de Stargardt tipo 1 (STGD1). La compañía presentará los resultados principales del ensayo de fase 3 DRAGON durante el congreso EURETINA, celebrado en Viena.
Tinlarebant está diseñado para reducir la acumulación de bisretinoides, sustancias derivadas del ciclo visual que se acumulan en la retina en la enfermedad de Stargardt. La compañía señala que el ensayo DRAGON alcanzó su objetivo principal y que la solicitud de autorización del medicamento ha sido aceptada por la FDA para revisión prioritaria.
Retinosis pigmentaria: avances con la terapia génica OCU400
Ocugen ha comunicado que OCU400, una terapia génica en fase 3 para la retinosis pigmentaria (RP), ha recibido una aprobación provisional y una designación prioritaria en Bahamas. La compañía prevé utilizar esta vía para proporcionar OCU400 mediante un programa de acceso ampliado, sujeto a la aprobación completa correspondiente.
OCU400 utiliza un enfoque denominado terapia génica modificadora, diseñado para actuar sobre redes de genes relacionadas con el funcionamiento de las células de la retina. Según la compañía, el tratamiento está dirigido a una amplia población de personas con RP, independientemente de la mutación genética concreta, y actualmente se encuentra en fase 3.
Retinosis pigmentaria y otras distrofias hereditarias: desarrollo de MOGENRY
Nanoscope Therapeutics ha anunciado una presentación sobre MOGENRY (MCO-010) en el encuentro Cell & Gene Meeting on the Mesa 2026, que se celebrará del 5 al 7 de octubre de 2026 en Phoenix, Arizona (Estados Unidos).
La presentación tendrá lugar el 6 de octubre y correrá a cargo de Samarendra Mohanty, cofundador, presidente y director científico de Nanoscope. Durante la sesión, la compañía ofrecerá una actualización sobre el desarrollo de MOGENRY y sobre el estado de su solicitud de autorización biológica (BLA), actualmente en revisión por la FDA.
MOGENRY es una terapia optogenética en investigación destinada a enfermedades hereditarias de la retina, incluida la retinosis pigmentaria. Se administra mediante una única inyección intravítrea y está diseñado para hacer sensibles a la luz determinadas células de la retina que permanecen después de la pérdida de los fotorreceptores.
Nanoscope también está desarrollando MCO-010 para la enfermedad de Stargardt, con planes de iniciar un ensayo de fase 3.
Seguimiento de la investigación
Desde Retina Murcia seguiremos acercando a pacientes, familiares y profesionales las principales novedades en investigación sobre las distrofias hereditarias de retina, ofreciendo información actualizada sobre los avances en el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas.
Enlaces a las noticias originales
- GlobeNewswire — Belite Bio: tinlarebant y enfermedad de Stargardt.
- Ocugen — OCU400 y retinosis pigmentaria.
- PR Newswire — Nanoscope Therapeutics: MOGENRY y distrofias hereditarias de retina.
Por Rodrigo Lanzón
