La terapia modificadora de genes OCU400 pareció clínicamente beneficiosa y segura en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) y amaurosis congénita de Leber (LCA), según una actualización de fin de estudio de la fase 1/2 reportada en la 128ª Reunión Anual de la Academia Americana de Oftalmología (AAO).

Estos datos mostraron que casi el 90% de los pacientes con RP lograron estabilización o mejora de la agudeza visual corregida (BCVA) desde el inicio después del tratamiento con OCU400, mientras se mantenían seguros, sin eventos adversos graves (SAE), en pacientes con LCA.

OCU400 es generalmente seguro y bien tolerado en diferentes mutaciones y niveles de dosis en sujetos con RP y LCA,” escribió el equipo de investigación, liderado por Byron L. Lam, MD, del Bascom Palmer Eye Institute, Universidad de Miami.

Aproximadamente 1.5 millones de personas están afectadas por RP a nivel mundial, incluyendo 110,000 en los Estados Unidos, mientras que la LCA afecta a casi 180,000 personas en todo el mundo.2 Sin embargo, las opciones de tratamiento para estas dos condiciones son limitadas en el arsenal actual. Los programas modernos de terapia génica abordan los efectos de genes individuales, pero más de 125 genes están vinculados a RP y LCA.

El Congreso Retina Murcia reúne a más de 20 médicos  e investigadores que trabajan por frenar el avance de la ceguera provocada por patologías retinianas

Murcia, 8 de octubre de 2024 – Murcia se convierte un año más en la capital del mundo de la retina, gracias al Congreso Retina Murcia, que se celebra de nuevo a principios del mes de octubre, coincidiendo con la conmemoración del Día Mundial de la Visión este jueves 10 de octubre. Ese mismo día tendrá lugar la primera jornada, que será de mañana y tarde. El evento se prolongará hasta la mañana del viernes 11 de octubre. Una de las novedades importantes es el cambio de sede, ya que se traslada al salón de actos de la Facultad de Trabajo Social de la Universidad de Murcia, en el campus de Espinardo.

El congreso consolida a la capital del Segura como un punto de referencia para los expertos en retina de toda España, ya que reúne a más de una veintena de médicos especialistas e investigadores de toda España, que abordarán tanto los tratamientos y el abordaje de las enfermedades de la retina que conducen a la ceguera, como el estado de las múltiples investigaciones en marcha que tratan de frenarla. 

Cerca de 500 afectados de todo el territorio nacional han participado en la elaboración de este informe 

El 77 por ciento de las personas con una enfermedad rara visual obtiene el diagnóstico en tres años o menos

Murcia 16.09.2024.- La Asociación Retina Murcia y el consejero de Salud, Juan José Pedreño, han presentado hoy el primer estudio descriptivo de las enfermedades raras visuales en España, elaborado por la Asociación Retina Murcia, en el que han participado cerca de 500 personas de todo el territorio nacional afectadas por patologías visuales poco prevalentes.

El estudio de enfermedades raras visuales de España, ‘EDERVE’, es fruto del trabajo sociológico que se ha llevado a cabo por el Grupo de Investigación Social en Enfermedades Raras Visuales `GISERV´, vinculado a la Asociación Retina Murcia.

Hoy nos vamos desde Murcia hasta Pensilvania, Estados Unidos a la sede de Ocugen.

Ocugen ha dado un paso significativo en la lucha contra la retinosis pigmentaria (RP) al administrar la primera dosis de su terapia génica OCU400 a un paciente en el ensayo clínico de fase 3, conocido como liMeliGhT. Este ensayo, que durará un año y contará con 150 participantes, busca evaluar la eficacia y seguridad de esta innovadora terapia en pacientes con RP causada por mutaciones en múltiples genes.

La retinosis pigmentaria es una enfermedad degenerativa de la retina que actualmente no tiene cura, afectando a miles de personas en todo el mundo. La administración de esta primera dosis marca un hito importante en la investigación de tratamientos potenciales para esta condición debilitante.

Casi  500 personas afectadas han participado en este estudio nacional y, tras los datos obtenidos, el Grupo de investigación GISERV señala que el 77 % de las personas con una enfermedad rara con afectación visual obtiene su diagnóstico certero en un plazo de 3 años. 

¿Qué?
Presentación del primer Estudio Descriptivo de las Enfermedades Raras Visuales en España

¿Cuándo?
El próximo lunes 16 de septiembre a las 10.00 horas

¿Dónde?
Real Casino de Murcia – Calle Trapería 10

Tres años es el tiempo que tardan la mayor parte de los pacientes con una enfermedad rara que afecta a su visión en obtener un diagnóstico certero. El dato es una de las muchas conclusiones y recomendaciones que se incluyen en el primer Estudio Descriptivo de las Enfermedades Raras Visuales en España (EDERVE), elaborado por el Grupo de Investigación Social de Enfermedades Raras de la Visión (GISERV), integrado en el seno de la Asociación Retina Murcia. La presentación del estudio se celebrará el próximo lunes 16 de septiembre en el Real Casino de Murcia, sito en la calle Trapería 10. Correrá a cargo de la consejera de Política Social, Concepción Ruiz Caballero, y el consejero de Salud, Juan José Pedreño, así como del presidente de la Asociación Retina Murcia, David Sánchez, y  dos de los tres autores del trabajo, Carmen Gómez, Doria Peñalver y Pedro García Recover.