La terapia génica alcanzó el objetivo principal del estudio y mostró mejoras en diferentes medidas de función visual.

Desde Retina Murcia queremos compartir una nueva actualización relacionada con la investigación de tratamientos para las enfermedades hereditarias de la retina. Beacon Therapeutics ha anunciado resultados positivos de su ensayo clínico pivotal VISTA, en el que se está evaluando laru-zova como posible tratamiento para personas con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) asociada a alteraciones en el gen RPGR.

Según los resultados comunicados por la compañía, el ensayo alcanzó su objetivo principal al demostrar una diferencia estadísticamente significativa en la proporción de participantes que consiguieron una mejora de al menos 15 letras en la agudeza visual con baja luminancia (LLVA) a los 12 meses, en comparación con el grupo de control no tratado.

En el grupo que recibió la dosis alta, el 31,0 % de los participantes alcanzó esta mejora, mientras que en el grupo de dosis baja lo hizo el 24,1 %. En el grupo de control no tratado no se registraron participantes que alcanzaran este nivel de mejoría. Los valores de significación estadística comunicados fueron p=0,0019 y p=0,0106, respectivamente.

Se trata de una nueva etapa dentro del desarrollo de esta terapia génica, aunque es importante recordar que laru-zova continúa siendo un tratamiento en investigación y todavía no está aprobado para su uso clínico.

Desde Retina Murcia queremos compartir una noticia relevante para las personas afectadas por la enfermedad de Stargardt tipo 1 (STGD1), una enfermedad hereditaria de la retina causada por alteraciones en el gen ABCA4 y que actualmente no cuenta con tratamientos aprobados dirigidos a frenar su progresión.

La compañía Belite Bio ha anunciado la presentación en Japón de una solicitud de autorización de comercialización para tinlarebant, un tratamiento oral en investigación que se administra una vez al día. La solicitud ha sido presentada ante el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) dentro del sistema Sakigake, una vía regulatoria destinada a acelerar la evaluación de determinados medicamentos innovadores.

Es importante señalar desde el principio que tinlarebant todavía no está aprobado en Japón. La noticia corresponde a la presentación de la solicitud y al inicio de su revisión regulatoria.

La calidad de vida, la accesibilidad con inteligencia artificial y el bienestar integral de las personas con patologías de retina serán los ejes del encuentro

Los avances en diagnóstico genético, los ensayos clínicos en marcha y las aplicaciones de la inteligencia artificial en accesibilidad abren el programa del V Congreso Internacional Retina Murcia (9ª edición). El encuentro, que se celebrará los días 8 y 9 de octubre de forma presencial en el Salón de Actos del Hospital Morales Meseguer y en modalidad online a través de Zoom, abordará también la calidad de vida de los pacientes, la óptica y oftalmología, y el bienestar integral de las personas con enfermedades raras de la retina.

Desde Retina Murcia queremos hacernos eco de un nuevo avance que puede marcar un momento importante en la investigación de tratamientos para la retinosis pigmentaria (RP). Nanoscope Therapeutics ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aceptado y presentado a revisión su solicitud de licencia biológica (BLA) para MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec, MCO-010), una terapia optogenética en investigación destinada a personas con retinosis pigmentaria que presentan una pérdida visual grave.

Este anuncio no significa todavía que el tratamiento haya sido aprobado. Lo que significa es que la FDA ha aceptado la solicitud presentada por la compañía y comienza ahora el proceso formal de evaluación de los datos disponibles antes de tomar una decisión sobre su posible autorización.

El tratamiento oral diario redujo de forma significativa el crecimiento de las lesiones de atrofia retiniana tras 24 meses.

Desde Retina Murcia queremos compartir con nuestra comunidad una noticia relevante sobre la investigación de nuevos tratamientos para las enfermedades hereditarias de la retina. Uno de los desarrollos que ha generado interés en los últimos años es gildeuretinol (ALK-001), un tratamiento oral en investigación desarrollado por Alkeus Pharmaceuticals para la enfermedad de Stargardt.

La compañía ha anunciado la publicación en JAMA Ophthalmology de los resultados de eficacia y seguridad del estudio TEASE-1, un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evaluó el tratamiento durante 24 meses.

Los resultados comunicados muestran que el estudio alcanzó su objetivo principal y que gildeuretinol consiguió reducir de manera estadísticamente significativa el ritmo de crecimiento de las lesiones de atrofia retiniana frente al grupo no tratado.