Beacon Therapeutics publicó el 12 de octubre de 2026 nuevos datos de VISTA, su ensayo pivotal de fase 2/3 sobre laruparetigene zovaparvovec (laru-zova), una terapia génica experimental para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) causada por mutaciones en RPGR. Los resultados se presentaron en Retina Subspecialty Day, durante el congreso de la American Academy of Ophthalmology (AAO). Esta entrada resume el comunicado y lo complementa con los datos de la presentación científica de 17 diapositivas, publicada para consulta y descarga en la web de la compañía.

 

VISTA: resultados de agudeza visual a los 12 meses

El ensayo incluyó 85 varones de 12 a 48 años con XLRP asociada a RPGR, repartidos entre dosis alta (29 participantes), dosis baja (29 participantes) y control sin tratamiento (27 participantes). El criterio principal comunicado fue mejorar al menos 15 letras en la prueba de agudeza visual con baja luminancia (LLVA) a los 12 meses.

Alcanzaron esa mejoría el 31,0 % con dosis alta (9/29) y el 24,1 % con dosis baja (7/29), frente a ningún participante del grupo de control. Beacon afirma que VISTA es el primer ensayo pivotal en XLRP que alcanza este criterio principal con significación estadística.

La presentación detalla también una mejoría de al menos 10 letras en el 48,3 % del grupo de dosis alta (14/29) y el 58,6 % del de dosis baja (17/29), frente al 3,7 % del control (1/27). Para una mejoría de al menos 20 letras —se define como un resultado exploratorio, no como un criterio definido del ensayo— las cifras fueron del 13,8 % con dosis alta (4/29) y del 6,9 % con dosis baja (2/29), sin casos en el grupo de control.

 

 

Science Corporation ha comunicado nuevos resultados de seguimiento a 36 meses del ensayo clínico PRIMAvera (NCT04676854), presentados en una sesión de última hora del 26.º Congreso EURETINA, celebrado en Viena. Los datos corresponden a PRIMA, una prótesis visual destinada a pacientes con atrofia geográfica (GA) avanzada asociada a la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE).

 

PRIMA: nuevos resultados clínicos a tres años

El ensayo clínico multicéntrico implantó el dispositivo en 38 pacientes en 17 centros de cinco países europeos. A los 36 meses, 27 participantes eran evaluables para seguridad y 18 para eficacia. El seguimiento comunicado pretende valorar tanto la durabilidad del efecto visual como la seguridad a largo plazo del implante.

Entre los meses 12 y 36, no apareció ninguna nueva señal de seguridad. Los acontecimientos adversos graves se concentraron principalmente en los primeros seis meses posteriores a la cirugía; se comunicaron tres después del mes 12 y ninguno fue atribuido al dispositivo por sí solo. Según la compañía, las complicaciones observadas fueron las esperables en el contexto de una cirugía subretiniana y no surgieron nuevos problemas durante los tres años de seguimiento.

A los 36 meses, la mejoría media fue de 29 letras en la escala ETDRS, aproximadamente seis líneas, frente a las 24,5 letras observadas a los 12 meses. Además, el 78 % de los pacientes evaluados para eficacia, 14 de 18, alcanzó una mejoría de al menos 0,3 logMAR, equivalente a 15 letras en la escala ETDRS.

La visión natural que permanecía en el ojo implantado se mantuvo estable durante los 36 meses. Las pruebas de imagen seriadas también mostraron estabilidad anatómica en la zona donde se encuentra el implante, otro de los aspectos destacados en el seguimiento a largo plazo.

 

 

Nanoscope Therapeutics ha anunciado que la PMDA, la agencia japonesa encargada de la evaluación de medicamentos y productos médicos, ha aceptado para revisión su solicitud de MOGENRY® y le ha concedido revisión prioritaria para las distrofias hereditarias de retina (DHR).

MOGENRY® (sonpiretigene isteparvovec, MCO-010) es una terapia génica optogenética en investigación diseñada para intentar recuperar visión en personas con pérdida de fotorreceptores. La solicitud japonesa busca su posible autorización por parte del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar y cuenta con la designación Sakigake, que permite una vía de revisión acelerada para determinados productos innovadores.

Es una noticia relevante dentro del desarrollo del programa, aunque conviene distinguir entre la aceptación de la solicitud, la revisión prioritaria y una eventual aprobación. En Estados Unidos, la FDA también mantiene bajo revisión una solicitud de licencia biológica para MOGENRY® en retinosis pigmentaria con pérdida visual grave.

 

 

Desde la asociación Retina Murcia queremos compartir una noticia de especial relevancia para las personas que conviven con una enfermedad hereditaria de la retina: el Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2026 ha reconocido a Peter Hegemann, Georg Nagel y Karl Deisseroth por los descubrimientos que hicieron posible la optogenética, una tecnología que hoy se está investigando para intentar restaurar la visión perdida. Para nuestra comunidad, el valor de este reconocimiento va más allá del Nobel: ayuda a poner en primer plano una línea de investigación que ya está llegando a la medicina clínica y cuyo ejemplo más avanzado en retinosis pigmentaria es MOGENRY (MCO-010), de Nanoscope Therapeutics.

 

El Nobel reconoce el nacimiento de la optogenética

El Premio Nobel de Fisiología o Medicina 2026 ha reconocido los trabajos de Peter Hegemann y Georg Nagel, que descubrieron la canalrodopsina (channelrhodopsin), una proteína presente en un alga unicelular que responde a la luz, y de Karl Deisseroth, que convirtió ese descubrimiento en una herramienta capaz de controlar la actividad de las células nerviosas mediante la luz.

El anuncio del Karolinska Institutet explica que este método ha abierto una nueva era en neurociencia y que actualmente también se utiliza en investigación clínica para intentar restaurar la visión en personas con discapacidad visual.

 

 

Desde Retina Murcia queremos compartir una nueva actualización relacionada con la investigación de tratamientos para las enfermedades hereditarias de la retina. Ray Therapeutics ha anunciado que ha recibido una subvención de 8 millones de dólares del California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) para continuar avanzando en RTx-021, una terapia génica experimental que se está estudiando para la enfermedad de Stargardt.

La financiación permitirá apoyar el ensayo clínico de fase 1/2 que está en marcha y las actividades de fabricación necesarias para preparar el programa para futuras etapas de desarrollo.

Es una noticia relevante para seguir de cerca, aunque conviene recordar que RTx-021 continúa siendo un tratamiento en investigación y que todavía será necesario conocer los resultados clínicos antes de poder valorar su seguridad y eficacia.