El tratamiento oral diario redujo de forma significativa el crecimiento de las lesiones de atrofia retiniana tras 24 meses.

Desde Retina Murcia queremos compartir con nuestra comunidad una noticia relevante sobre la investigación de nuevos tratamientos para las enfermedades hereditarias de la retina. Uno de los desarrollos que ha generado interés en los últimos años es gildeuretinol (ALK-001), un tratamiento oral en investigación desarrollado por Alkeus Pharmaceuticals para la enfermedad de Stargardt.

La compañía ha anunciado la publicación en JAMA Ophthalmology de los resultados de eficacia y seguridad del estudio TEASE-1, un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo que evaluó el tratamiento durante 24 meses.

Los resultados comunicados muestran que el estudio alcanzó su objetivo principal y que gildeuretinol consiguió reducir de manera estadísticamente significativa el ritmo de crecimiento de las lesiones de atrofia retiniana frente al grupo no tratado.

La investigación en tecnologías destinadas a recuperar parte de la visión perdida continúa avanzando. Uno de los últimos pasos importantes se ha producido con PRIMA, un sistema de prótesis retiniana desarrollado por Science Corporation que ha obtenido el marcado CE y comienza ahora su proceso de llegada comercial a Europa.

PRIMA está destinado actualmente a personas con atrofia geográfica asociada a la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) que presentan una pérdida grave de visión central. La compañía ha anunciado que el dispositivo puede comercializarse en 30 países europeos tras obtener el marcado CE conforme al Reglamento Europeo de Productos Sanitarios, con la participación del organismo notificado DEKRA.

Este paso supone un avance importante, pero conviene explicar qué significa realmente el marcado CE. La obtención de esta certificación permite que un producto sanitario pueda comercializarse en los mercados europeos para los que cumple los requisitos aplicables. No significa que el dispositivo vaya a estar disponible de forma inmediata para todas las personas que puedan cumplir los criterios médicos, ni que su coste esté automáticamente cubierto por los sistemas sanitarios de cada país.

De hecho, Science Corporation ha señalado que todavía están en marcha los procesos de activación de centros y las solicitudes relacionadas con la financiación y el reembolso en los distintos países europeos. El primer implante con finalidad comercial está previsto en Alemania.

En ocasiones, cuando una noticia sobre un ensayo clínico o una nueva terapia llega a los titulares, puede dar la impresión de que el avance ha surgido de forma repentina. Sin embargo, detrás de cada tratamiento experimental existen años —y en muchos casos décadas— de investigación básica, trabajo de laboratorio, descubrimientos genéticos y esfuerzos científicos que rara vez reciben la misma atención mediática.

Una reciente publicación en redes sociales de la investigadora Neena Haider nos recuerda precisamente esa realidad. Al comentar nuevos resultados relacionados con OCU410ST, una terapia génica en desarrollo por parte de Ocugen para la enfermedad de Stargardt, Haider señalaba que el gen RORA es una de sus invenciones científicas y destacaba el largo recorrido investigador que ha permitido llegar hasta este punto.

Desde Retina Murcia creemos que esta historia merece ser contada porque representa uno de los mejores ejemplos de cómo la ciencia avanza: paso a paso, acumulando conocimiento durante años hasta que ese conocimiento acaba convirtiéndose en una posible opción terapéutica para los pacientes.

La compañía biotecnológica Nanoscope Therapeutics ha anunciado un nuevo paso dentro de su estrategia de preparación para una eventual comercialización de su terapia optogenética para enfermedades degenerativas de la retina. La empresa ha seleccionado a InspiroGene, la división especializada en terapias avanzadas de McKesson, para prestar servicios de distribución, apoyo a pacientes y gestión logística en Estados Unidos, una decisión que se hará efectiva únicamente si el tratamiento obtiene las correspondientes autorizaciones regulatorias.

Desde Retina Murcia consideramos que este tipo de anuncios merecen atención porque reflejan la evolución que están experimentando algunas de las terapias más innovadoras en investigación para las distrofias hereditarias de retina. Aunque no se trata de una aprobación regulatoria ni implica la disponibilidad inmediata de un tratamiento para los pacientes, sí constituye un indicador de que la compañía continúa avanzando en su planificación para una posible llegada al mercado.

La investigación internacional en terapias génicas para las distrofias hereditarias de retina continúa avanzando y ofreciendo nuevas razones para la esperanza. Durante la reunión anual de la American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 2026, celebrada recientemente en Estados Unidos, se presentaron nuevos resultados clínicos que refuerzan el perfil de seguridad de una de las terapias génicas más avanzadas actualmente en desarrollo para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP), una de las formas más severas y rápidamente progresivas de retinosis pigmentaria.

Los datos fueron presentados por la compañía biotecnológica Beacon Therapeutics, responsable del desarrollo de laruparetigene zovaparvovec (laru-zova), una terapia génica experimental diseñada para tratar pacientes con mutaciones en el gen RPGR, causante de aproximadamente el 70% de los casos de retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X.

Desde Retina Murcia, seguimos con especial atención este tipo de avances porque representan una de las líneas de investigación más relevantes dentro del campo de las enfermedades hereditarias de la retina. Aunque todavía se trata de tratamientos en fase de investigación clínica, cada nuevo dato de seguridad y eficacia supone un paso más hacia el objetivo que comparten investigadores, profesionales sanitarios y asociaciones de pacientes de todo el mundo: disponer de tratamientos capaces de modificar la evolución natural de estas patologías.