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Nueva estrategia terapéutica genera optimismo en el tratamiento de enfermedades oculares graves

 

La Universidad de Barcelona se suma a esfuerzos con Miramoon Pharma para desarrollar un innovador tratamiento oftálmico contra enfermedades hereditarias de la retina


 

La Universidad de Barcelona se une a un consorcio liderado por Miramoon Pharma para desarrollar un prometedor tratamiento contra las enfermedades hereditarias de la retina, especialmente la retinosis pigmentaria (RP). Esta enfermedad genética rara, causante de la pérdida de visión en niños y adultos jóvenes, carece de un tratamiento estándar eficaz. El proyecto busca crear un fármaco innovador que se aplique mediante gotas, con la ventaja de poder combinarse con otras terapias, como la terapia génica.

El compuesto desarrollado por Miramoon Pharma ha mostrado eficacia en modelos animales al retrasar la neurodegeneración de la retina asociada a la RP. La novedosa molécula actúa como neuroprotector al modular los niveles de calcio intracelular y neutralizar especies reactivas de oxígeno, factores vinculados a la muerte de los fotorreceptores. La investigadora de la Universidad de Barcelona, Ana Méndez Zunzunegui, destaca la amplia aplicabilidad del enfoque farmacológico a diversas distrofias retinianas hereditarias.

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SparingVision ha alcanzado un hito significativo en su ensayo clínico PRODYGY de terapia génica para la retinosis pigmentaria

 

SparingVision, una empresa líder en medicina genómica enfocada en el tratamiento de enfermedades de la retina, ha alcanzado un hito significativo en su ensayo clínico de fase I/II llamado PRODYGY (NCT05748873), que evalúa la terapia génica SPVN06 para la retinosis pigmentaria (RP).



La compañía ha recibido una recomendación positiva del Comité de Supervisión de la Seguridad de los Datos (DSMB) para avanzar a la cohorte de dosis final de la fase de escalada de dosis, marcando un paso crucial hacia la segunda parte del estudio, programada para iniciar en el segundo trimestre de 2024.
SPVN06 es una terapia génica innovadora diseñada para detener o ralentizar la progresión de la distrofia de conos y bastones, independientemente de su origen genético. La empresa se enfoca inicialmente en la RP en estadio medio, una de las principales causas hereditarias de ceguera a nivel mundial.

Este avance se produce después de una recomendación positiva previa del DSMB en agosto de 2023 para dosificar la segunda cohorte con la dosis media de SPVN06. Las recomendaciones se basaron en perfiles favorables de seguridad y tolerabilidad observados en las dosis más bajas y medias administradas a los pacientes. Tras completar la tercera y última cohorte de la Parte 1, el ensayo PRODYGY avanzará a la Parte 2, una fase de extensión aleatorizada y controlada de tres brazos, con la apertura de centros clínicos adicionales en los Estados Unidos.

Stéphane Boissel, Presidente y Consejero Delegado de SparingVision, expresó su entusiasmo por el sólido perfil de seguridad y tolerabilidad de SPVN06, destacando que este avance permitirá explorar la evaluación de la terapia en la atrofia geográfica (AG), otra condición importante que causa ceguera. La empresa planea potencialmente iniciar estudios de autorización de nuevos fármacos de investigación (IND) para la AG en 2024.

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Un nuevo ensayo en fase 3 de terapia génica para Retinosis Pigmentaria ya se encuentra listo para 2024 por parte de Ocugen

 

Ocugen y la FDA han acordado aspectos del diseño del ensayo, incluyendo el punto final, la estrategia de reclutamiento de pacientes y la duración del estudio.




Ocugen se ha alineado con la FDA en aspectos clave de su propuesta de diseño de ensayo de fase 3 para evaluar más a fondo su terapia modificadora de genes, OCU400, en pacientes con retinitis pigmentosa (RP) causada por mutaciones en el gen RHO (rodopsina) y otros genes.

"Esta noticia nos acerca aún más a cumplir nuestra misión de llevar al mercado nuestras terapias de primera clase y agnósticas al gen y proporcionar acceso a los pacientes a nivel mundial", dijo Shankar Musunuri, PhD, Presidente, Director Ejecutivo y cofundador de Ocugen, en un comunicado. 1 "Esperamos comenzar el ensayo clínico de fase 3, que planeamos iniciar a principios de 2024".

Ocugen y la FDA están de acuerdo en aspectos del ensayo como el punto final del estudio, la estrategia de reclutamiento de pacientes y la duración del estudio (1 año). En comparación con el ensayo clínico en curso de fase 1/2 (NCT05203939), el ensayo de fase 3 reclutará a un grupo más amplio de pacientes con RP, incluyendo pacientes con la mutación más común del gen RHO, para evaluar el mecanismo de acción agnóstico al gen de OCU400.

Ocugen informó recientemente una actualización de datos del ensayo de fase 1/2 en septiembre de 2023. Los datos actualizados incluyen resultados de 12 pacientes que fueron evaluables para la eficacia en la cohorte 1 (dosis baja, adultos con RP), cohorte 2 (dosis media, adultos con RP), cohorte 3 (dosis alta, adultos con RP y adultos con LCA), y la cohorte de inscripción abierta de fase 2 (dosis media, adultos con LCA). 2 El seguimiento de los pacientes osciló entre 6 meses y 12 meses. Entre los 12 pacientes, 10 pacientes (83%) experimentaron estabilización o mejora desde el inicio en la agudeza visual corregida (AVC) en sus ojos tratados. Entre un subconjunto de 7 pacientes que tenían enfermedad asociada a mutaciones en el gen RHO, 4 pacientes (57%) mostraron una mejora de 4 letras en la AVC en los ojos tratados desde el inicio y 3 pacientes (43%) mostraron una mejora de 7 letras en la AVC en los ojos tratados desde el inicio.

Kiora demuestra mejoras significativas en la visión en pacientes ciegos con retinosis pigmentaria

 

Los primeros resultados en humanos reflejan una mejora significativa en el campo visual, en concordancia con las tendencias de mejora en la agudeza visual y la visión funcional

 

La resonancia magnética funcional demuestra una mayor actividad cerebral en la corteza visual


 

Kiora Pharmaceuticals ha desvelado este mes de noviembre de 2023 los principales resultados de un ensayo clínico de Fase III que demuestra que KIO-301, la primera molécula pequeña de su clase, tiene el potencial de mejorar significativamente la visión en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) que viven con visión ultrabaja o ceguera total. El estudio ABACUS es el primer ensayo clínico en humanos, de etiqueta abierta, en múltiples sitios y de dosis única escalada para el fotointerruptor molecular intravítreo (IVT) de Kiora.

 

Los resultados fueron presentados como una presentación de última hora en la conferencia anual de la Academia Estadounidense de Oftalmología (AAO 2023) durante el Día de la Subespecialidad de Retina por Russell N. Van Gelder, MD, Ph.D., Profesor y Presidente del Departamento de Oftalmología de la Universidad. de Washington, Facultad de Medicina .

 

Aunque el estudio no tuvo el poder para evaluar principalmente la eficacia, se informaron las siguientes observaciones principales de acuerdo con la prueba de concepto para esta nueva clase de moléculas pequeñas restauradoras de la luz:

Imágen del cerebro conectado con la retina

Determinan por primera vez la edad molecular del ojo

 

Un estudio demuestra que “nuestros órganos envejecen a diferentes ritmos", que el envejecimiento podría ser específico de un órgano o incluso de una célula, lo que podría conducir a mejoras en la medicina de precisión y en el diseño de ensayos clínicos


Un equipo de investigadores ha mapeado casi 6.000 proteínas de diferentes tipos de células dentro del ojo mediante el análisis de pequeñas gotas de líquido ocular que se extraen de forma rutinaria durante la cirugía.

Según el estudio, publicado este mes en la revista Cell, el equipo utilizó un modelo de IA para crear un "reloj proteómico" a partir de estos datos que puede predecir la edad de una persona sana en función de su perfil proteico.

Los investigadores observaron que el reloj reveló enfermedades como la retinopatía diabética y la uveítis que causan un envejecimiento acelerado en tipos de células específicas. Además, los científicos también encontraron proteínas asociadas con la enfermedad de Parkinson dentro del líquido ocular, que según ellos podrían ofrecer una vía para diagnósticos más tempranos de Parkinson.

"Lo sorprendente del ojo es que podemos mirar dentro y ver las enfermedades que suceden en tiempo real", dijo en el comunicado de prensa el autor principal Vinit Mahajan, cirujano y profesor de oftalmología de la Universidad de Stanford. "Nuestro objetivo principal era conectar esos cambios anatómicos con lo que sucede a nivel molecular dentro de los ojos de nuestros pacientes".

Los investigadores señalaron que puede ser un desafío tomar muestras del ojo en pacientes vivos ya que, al igual que el cerebro, no es regenerativo y obtener una biopsia de tejido causaría un daño irreparable. Como resultado, un método alternativo requeriría el uso de biopsias líquidas: muestras de líquido tomadas cerca de las células o tejidos de interés.

Según el estudio, las biopsias líquidas pueden proporcionar una instantánea de qué proteínas se encuentran en el área de interés. Sin embargo, los investigadores notaron que hasta ahora su capacidad para medir grandes cantidades de proteínas dentro de pequeños volúmenes de líquido ha sido limitada y tampoco pueden proporcionar información sobre qué células produjeron qué proteínas, lo cual es importante para diagnosticar y tratar enfermedades.

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ASOCIACIÓN DE LA SUPLEMENTACIÓN CON VITAMINA A EN EL DESARROLLO DE LA ENFERMEDAD EN NIÑOS CON RETINITIS PIGMENTOSA

Importancia

Mientras la suplementación con vitamina A se considera que potencialmente ralentiza la pérdida de funcionalidad de la retina en adultos con retinitis pigmentosa y normal funcionalidad hepática, se dispone de pocos datos sobre esta enfermedad en niños.

 

Objetivo

Comparar el desarrollo de la enfermedad en niños con retinitis pigmentosa que toman o no suplementos de vitamina A.

Diseño, marco y participantes: Retrospectivo, comparación no aleatorizada de vitamina A y control cohortes seguidos durante una media de 4 a 5 años por el Servicio de Electrorretinografía del Enfermería de Ojos y Oídos de Massachusetts.El estudio incluyó a niños con diferentes tipos genéticos de retinitis pigmentosa típica: 55 tomando vitamina A y 25 no tomándola. Las fechas para la evaluación de los pacientes fue desde junio de 1976 hasta julio de 2016, y el análisis de los datos tuvo lugar en octubre de 2016.

Intervenciones: Dosis ajustada por edad de palmitato de vitamina A oral (15000 UI/ día).

 

Principales resultados y medidas

Las tasas medias de cambio exponencial en la amplitud del campo completo del cono del electrorretinograma a destellos de 30 Hz estimados mediante regresiones longitudinales de medidas repetidas sin y con el ajuste de posibles factores de confusión.

 

Resultados

De los 55 niños en la cohorte de vitamina A, 38 (69%) eran hombres; la edad media [SD] fue de 9.1 [1.9] años; y 48 (87%) eran blancos, 6 (11%) asiáticos y 1 (2%) de raza negra.  De los 25 integrantes en la cohorte de control, 19 (76%) eran hombres; la edad media [SD] fue de 9.2 [1.7] años; y 25 (100%) eran blancos. Las tasas medias estimadas de cambio del modelo no ajustado fueron de -0.0713 log e / año (-6.9% por año) para la cohorte de vitamina A y de -0.1419 log e / año (-13.2% por año) para la cohorte control (diferencia 0.0706 log por año; 95% IC para la diferencia, 0.0149-0.1263 log por año; P=.01). El modelo ajustado confirmó una tasa media de disminución más lenta en la cohorte de vitamina A (diferencia, 0.0771 log por año; 95% IC para la diferencia, 0.0191-0.1350 log por año; P=.009). Respecto a la seguridad ocular, las tasas medias de cambio exponencial en el área del campo visual y agudeza visual y las incidencias de caer en un campo visual con un diámetro de 20° o menos, o una agudeza visual de 20/200 o inferior en al menos un ojo, no difieren según la cohorte.

 

Conclusiones y relevancia

Una suplementación con palmitato de vitamina A está asociada con una pérdida más lenta de la amplitud del electrorretinograma de cono en niños con retinitis pigmentosa.

A pesar de la pequeña muestra, el diseño retrospectivo y no aleatorizado no permite establecer una causalidad y está sujeta a posibles sesgos, estos hallazgos apoyan la consideración de una dosis de vitamina A ajustada a la edad en el tratamiento de la mayoría de los niños con formas comunes de retinitis pigmentosa.

 

Traducción: MARTA CARAVACA FEBRERO