Desde Retina Murcia queremos contarte una noticia muy alentadora para la retinosis pigmentaria,
Se trata de la aprobación de la FDA a Ocugen para iniciar un ensayo de fase 3, pero es que rápidamente se publicó otra noticia en que se informa del comentario positivo de la EMA sobre este ensayo.
Ambas noticias destacan avances significativos en el proceso de aprobación para OCU400, una terapia génica modificadora desarrollada para tratar la retinosis pigmentaria (RP). La aprobación de la FDA permite a Ocugen iniciar un ensayo clínico de fase 3 en los Estados Unidos, lo que representa un hito importante en el camino hacia la comercialización de OCU400. Por otro lado, la opinión positiva del Comité de Productos Medicinales para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) valida la aceptabilidad del ensayo clínico basado en EE.UU. para la presentación de una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) en la Unión Europea. Esto sugiere que el proceso de aprobación en la UE podría avanzar de manera más eficiente, lo que potencialmente reduce el tiempo y el costo para obtener la autorización de comercialización en ese mercado. Ambas aprobaciones son cruciales para el avance y la eventual disponibilidad de OCU400 como tratamiento para pacientes con RP a nivel mundial.
Pero queremos recordar que lo primero y más importante es que el ensayo sea un éxito, y que cumpla con las previsiones que plantean los investigadores científicos. Si eso ocurre, entonces sí que avanzarán los demás mecanismos, hacia su posible puesta en marcha como un tratamiento o terapia para la retinosis pigmentaria.
Y recordaros que en las redes sociales, hemos publicado un vídeo accesible de esta noticia, en dónde os contamos de manera clara la importancia de esta actualización científica.
Y por primera vez, hemos querido plantearnos tres preguntas que pueden surgir al leer la información. Y brindaros respuestas que nos hagan comprender algunas cosas que de otra forma, no están a nuestro alcance.
A continuación os compartimos la traducción de las dos noticias, y sus correspondientes enlaces a la noticia original en inglés.
La FDA aprueba la enmienda IND de Ocugen para iniciar el ensayo de fase 3 para la terapia génica de RP.
Ocugen anunció que la FDA ha aprobado la enmienda del nuevo fármaco en investigación (IND) de la empresa para iniciar un ensayo clínico de fase 3 de OCU400, un candidato a producto de terapia génica modificador desarrollado para la retinitis pigmentosa (RP).
"El inicio del ensayo clínico de fase 3 de OCU400 es un hito significativo para los pacientes con RP y un evento crucial para Ocugen como empresa", dijo el Dr. Shankar Musunuri, Presidente, CEO y Cofundador de Ocugen, en un comunicado de prensa de la empresa. "OCU400 es el primer programa de terapia génica en entrar en fase 3 con una indicación amplia para la RP. Hasta ahora, solo ha habido un producto comercializado para tratar una de las 100 mutaciones genéticas asociadas con la RP. Ahora hay una esperanza real para todos los pacientes con RP que no han tenido una opción de tratamiento".
El estudio de fase 3 tendrá un tamaño de muestra de 150 participantes: un brazo de 75 participantes con la mutación genética RHO y el otro brazo con 75 participantes que son agnósticos al gen. En cada brazo, los participantes serán asignados aleatoriamente en proporción 2:1 al grupo de tratamiento (2.5 x 1010 vg/ojo de OCU400) y al grupo de control no tratado, respectivamente.
En el ensayo clínico de fase 1/2 de OCU400, una escala de prueba de movilidad Multi-Luminancia (MLMT) fue el punto final funcional principal. Para el ensayo clínico de fase 3 de OCU400, se utilizará un curso de movilidad actualizado, Evaluación de Navegación Dependiente de Luminancia (LDNA), que incluye un rango más amplio de intensidad de luz (0.04-500 Lux) y niveles de Lux (0-9) con una correlación uniforme entre el nivel de Lux y la intensidad de Lux.
"Un curso de movilidad sensible, LDNA, fue desarrollado por Ocugen en colaboración con la FDA para el ensayo clínico de fase 3 para permitir la inscripción de pacientes en etapas tempranas a avanzadas de la enfermedad", dijo el Dr. Arun Upadhyay, Director Científico de Ocugen. "Estamos muy alentados de que con este diseño de estudio de fase 3 más del 50% de los pacientes con intención de tratar con la mutación RHO cumplan con los criterios de respuesta, lo que demuestra una mejora de 2 o más niveles de Lux después de un año de tratamiento según los resultados del estudio de fase 1/2".
Actualmente, hay aproximadamente 110,000 pacientes en los Estados Unidos con RP y 1.6 millones de pacientes a nivel mundial. De estos pacientes, más del 10% tienen la mutación genética RHO.
"Creemos que el diseño del ensayo clínico agnóstico al gen proporciona una opción terapéutica adecuada para incluir a pacientes que tienen un mayor potencial de beneficiarse del tratamiento", dijo la Dra. Huma Qamar, Directora Médica de Ocugen. "Estamos deseando trabajar con nuestros sitios de ensayo seleccionados y los principales cirujanos de retina para ofrecer esta novedosa terapia génica modificadora para abordar potencialmente las necesidades médicas no satisfechas".
Anteriormente, Ocugen anunció que OCU400 ha recibido designaciones de medicamento huérfano y RMAT de la FDA. Con el inicio del ensayo clínico de fase 3, OCU400 sigue en camino para la aprobación BLA prevista para 2026.
Fuente: eyewire.news
Ocugen (OCGN) anuncia un Asesoramiento Científico Positivo de la Agencia Europea de Medicamentos relacionado con la vía de aprobación para OCU400, terapia génica para una indicación amplia de retinitis pigmentosa.
Ocugen, Inc, una empresa de biotecnología centrada en descubrir, desarrollar y comercializar nuevas terapias génicas y celulares, y vacunas, anunció hoy que el Comité de Productos Medicinales para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) revisó el diseño del estudio, los puntos finales y el análisis estadístico planificado del ensayo clínico pivotal de fase 3 OCU400 liMeliGhT para la retinitis pigmentosa (RP) y proporcionó la aceptabilidad del ensayo basado en EE. UU. para la presentación de una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA, por sus siglas en inglés).
EMA proporcionó esta opinión basada en la seguridad y tolerabilidad de OCU400 demostrada en el estudio de fase 1/2. El estudio liMeliGhT de fase 3 tendrá un tamaño de muestra de 150 participantes principalmente en los EE. UU.: un brazo de 75 participantes con mutaciones en el gen RHO y el otro brazo con 75 participantes que son agnósticos al gen (representando múltiples mutaciones genéticas asociadas con RP). En cada brazo, los participantes serán asignados aleatoriamente en proporción 2:1 al grupo de tratamiento (2.5 x 1010 vg/ojo de OCU400) y al grupo de control no tratado, respectivamente.
El asesoramiento científico positivo de la EMA está alineado con la autorización de la FDA de EE. UU. de la enmienda IND para iniciar el ensayo clínico de fase 3 liMeliGhT de OCU400. OCU400 es la primera terapia génica en entrar en la fase 3 con una indicación amplia para la RP. Anteriormente, OCU400 recibió una amplia designación de medicamento huérfano para RP y amaurosis congénita de Leber en la UE.
"Estamos muy agradecidos a la EMA por sus discusiones colaborativas y su apoyo en proporcionar una opción terapéutica agnóstica al gen para pacientes con RP con una necesidad médica no satisfecha grave", dijo el Dr. Shankar Musunuri, Presidente, CEO y Cofundador de Ocugen. "Esta opinión positiva es un paso crítico en proporcionar nuestras terapias génicas modificadoras innovadoras a los pacientes a nivel mundial".
La opinión de la EMA es un resultado extremadamente favorable, ya que potencialmente reducirá el tiempo y el costo para obtener la autorización de comercialización en la UE. Con este hito, OCU400 sigue en camino para lograr los objetivos de aprobación del BLA y la MAA en 2026.
Fuente: streetinsider.com
