Desde el área de investigación científica de Retina Murcia, en esta ocasión nos vamos a trasladar virtualmente desde Murcia hasta china para contarte una nueva noticia.
En el campo de la terapia génica, se están realizando avances significativos que podrían ofrecer nuevas esperanzas a los afectados por la retinosis pigmentaria (RP). Recientemente, Skyline Therapeutics, ha obtenido la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para su terapia génica, SKG1108, destinada a tratar la RP. Sin embargo, es importante destacar que este tratamiento aún se encuentra en fase de desarrollo y no está disponible para el público.
¿Qué es SKG1108?
SKG1108 utilizaría un virus adeno-asociado recombinante para entregar ADN directamente a la retina. Este ADN codifica proteínas sensibles a la luz que pueden ayudar a restaurar la visión creando nuevas células fotosensibles, reemplazando a las células de conos y bastones perdidas en pacientes con RP avanzada. Skyline ha afirmado que el tratamiento podría ser efectivo independientemente de la mutación genética específica que cause la condición.
Contexto Actual de la Retinosis Pigmentaria
Actualmente, no existen tratamientos aprobados que puedan detener o revertir la degeneración de los fotorreceptores en la retinosis pigmentaria, un grupo de trastornos oculares hereditarios que causan una pérdida progresiva de la visión debido a la degeneración de la retina. Esto generalmente comienza con ceguera nocturna y pérdida de la visión periférica, y puede eventualmente llevar a la ceguera total.
Otras empresas en el Campo
Otra empresa destacada en este campo es Beacon Therapeutics, con sede en Estados Unidos. Su principal activo, AGTC-501, se encuentra actualmente en la fase 2/3 de desarrollo para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) en el ensayo VISTA. Los datos iniciales han mostrado una mejora en las mediciones de microperimetría, lo que también se observó en pacientes que recibieron la dosis más alta de la terapia en un estudio de fase 2.
