Por: Tara Roberts | 19 de febrero de 2026
Macular telangiectasia tipo 2, o MacTel, es una enfermedad ocular rara que provoca una pérdida severa de la visión central. En diciembre de 2025, un hombre de Florida de 63 años se convirtió en la primera persona en el estado en recibir un nuevo implante que utiliza terapia génica para ralentizar los síntomas de la MacTel.
Thomas Albini, M.D., y su equipo en el Bascom Palmer Eye Institute, parte de la Miller School of Medicine de la Universidad de Miami, realizaron la cirugía para colocar el implante microscópico, llamado revakinagene taroretcel-lwey o Encelto. Es el primer tratamiento aprobado por la FDA diseñado específicamente para tratar la MacTel.
Este hito fue posible gracias a décadas de investigación para desarrollar tratamientos para enfermedades de la retina. Gran parte de este esfuerzo ocurrió en Bascom Palmer.
Sobre MacTel
La MacTel afecta aproximadamente a una de cada 10.000 personas. Daña la retina en ambos ojos y, por lo general, deja a los pacientes con una visión de alrededor de 20/60, lo que provoca problemas significativos en actividades como conducir o leer, explicó el Dr. Albini, profesor de oftalmología clínica en Bascom Palmer. El tratamiento está aprobado por la FDA para su uso en cualquier etapa de la enfermedad.
diseñado para tratar la MacTel.
El paciente recibió el implante en un ojo, lo que permite a los médicos asegurarse de que su cuerpo tolera el implante antes de considerar la cirugía para su otro ojo, explicó el Dr. Albini. El implante debería ralentizar la pérdida de visión del paciente a aproximadamente la mitad de su ritmo previo.
Investigación fundamental en Bascom Palmer
La MacTel fue identificada por primera vez en la década de 1980 por J. Donald Gass, M.D., un miembro de la facultad de Bascom Palmer que describió docenas de enfermedades retinianas a lo largo de su carrera.
“Cuando esta enfermedad fue identificada por primera vez, un clínico excepcional pudo definirla y estudiarla en un pequeño número de pacientes”, dijo el Dr. Albini. “Aunque es una afección bastante rara, él fue capaz de reconocer que se trataba de una entidad distinta”.
A partir de la década de 1990, Rong Wen, M.D., Ph.D., profesor de oftalmología en Bascom Palmer, estudió el papel de una proteína llamada factor neurotrófico ciliar, o CNTF, en enfermedades retinianas hereditarias en animales. Descubrió que la proteína promovía la supervivencia de células retinianas importantes.
retinianas hereditarias en la década de 1990.
Los científicos de Bascom Palmer y de otras instituciones comenzaron a estudiar formas de utilizar la proteína para tratar enfermedades retinianas en humanos.
El Dr. Albini ha participado en ensayos clínicos que involucran CNTF durante más de 15 años, estudiando su aplicación en enfermedades como la degeneración macular, la retinosis pigmentaria y el glaucoma. Pero los resultados fueron mejores para los pacientes con MacTel, señaló.
Una solución diseñada mediante ingeniería genética
La clave para llevar un tratamiento basado en CNTF a los pacientes fue la ingeniería genética.
“Parte del problema con la molécula era que desaparece del ojo muy rápidamente”, explicó el Dr. Albini. “Si vas a administrarla como una inyección, tendrías que poner una inyección todos los días en el ojo de una persona, lo cual no es práctico”.
El implante utiliza células epiteliales pigmentarias de la retina humana cultivadas en laboratorio y modificadas genéticamente para producir CNTF. El diminuto implante contiene alrededor de 300.000 de estas células, lo que mantiene una alta concentración de la proteína en el ojo del paciente.
El implante es diferente de la terapia génica estándar. No utiliza las propias células del paciente, lo que reduce el potencial de efectos secundarios, dijo el Dr. Albini. Si un paciente ya no quiere el implante, simplemente puede retirárselo.
“Esta cirugía demuestra que el camino que va de la clínica, al laboratorio y de vuelta a la clínica no es recto la mayoría de las veces.”
Dr. Thomas Albini
Aplicaciones potenciales para el glaucoma
Tratamientos similares podrían ayudar a pacientes con otras enfermedades de la retina. El equipo del Dr. Albini participó en un estudio reciente que examinaba las aplicaciones del CNTF en el glaucoma. Los datos preliminares mostraron cierto beneficio en la ralentización de la progresión de la enfermedad. Sin embargo, señaló, existen muchos otros tratamientos para el glaucoma en el mercado, a diferencia de la MacTel.
El Dr. Albini dijo que la historia de este implante muestra los muchos niveles de investigación y trabajo clínico necesarios para llevar un tratamiento a los pacientes. Desarrollar un nuevo producto requiere tiempo, inversión y la dedicación de muchas personas, afirmó. A menudo es impredecible cómo un descubrimiento contribuirá a tratamientos futuros.
Cuando los investigadores y los clínicos trabajan estrechamente en lugares como Bascom Palmer, pueden compartir sus hallazgos, especialmente los inesperados, dijo el Dr. Albini.
“Esta cirugía demuestra que el camino que va de la clínica, al laboratorio, y de vuelta a la clínica no es recto la mayoría de las veces”, afirmó.
