El pasado 29 de septiembre informábamos de que Octant había administrado la primera dosis a un paciente en un estudio de fase 1b/2 de OCT-980 para la retinosis pigmentaria asociada a RHO. Puedes consultar la noticia en la web de Retina Murcia
Ahora, Octant ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano a OCT-980 para el tratamiento de la retinosis pigmentaria (RP). La designación incluye la retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada al gen de la rodopsina (RHO-adRP), indicación para la que se está desarrollando actualmente el candidato.
Una designación para impulsar el desarrollo de OCT-980
La designación de medicamento huérfano está destinada a medicamentos en desarrollo para enfermedades raras. En Estados Unidos puede ofrecer determinados incentivos, entre ellos posibles créditos fiscales para ensayos clínicos que cumplan los requisitos, exenciones de algunas tasas de solicitud ante la FDA y la posibilidad de contar con siete años de exclusividad comercial en ese país después de una eventual aprobación, siempre que se cumplan las condiciones regulatorias aplicables.
Esta designación no significa que OCT-980 haya sido aprobado como tratamiento ni que se haya demostrado su eficacia. El candidato continúa en investigación y está siendo evaluado en un estudio clínico de fase 1/2, con centros en Estados Unidos.
¿Qué es OCT-980 y cómo pretende actuar?
OCT-980 es una molécula pequeña de administración oral que se está investigando para abordar la retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada a RHO desde uno de los mecanismos implicados en la enfermedad: el plegamiento incorrecto de la proteína rodopsina y su transporte inadecuado dentro de las células.
La compañía explica que OCT-980 está diseñado para corregir ese plegamiento anómalo y favorecer que la rodopsina llegue correctamente a su localización celular. Muchas variantes patogénicas del gen RHO pueden producir proteínas mal plegadas o mal transportadas, lo que contribuye al deterioro progresivo de la visión.
Se trata de una estrategia distinta de una terapia génica: OCT-980 es un candidato farmacológico oral dirigido a un mecanismo celular relacionado con la enfermedad. Su seguridad y su posible beneficio clínico deberán establecerse mediante los estudios correspondientes.
Retinosis pigmentaria asociada a RHO
La retinosis pigmentaria engloba un conjunto de enfermedades hereditarias de la retina que provocan una pérdida progresiva de visión y que, en algunos casos, pueden conducir a la ceguera. La forma autosómica dominante asociada a RHO está causada por variantes relacionadas con el gen de la rodopsina, una proteína esencial para el funcionamiento de los fotorreceptores.
Según el director ejecutivo y cofundador de Octant, Sri Kosuri, las personas con RHO-adRP conviven con una pérdida visual progresiva y actualmente no disponen de tratamientos aprobados específicamente para esta enfermedad. La compañía señala que su prioridad es generar los datos clínicos necesarios para evaluar si OCT-980 podría convertirse en una opción oral capaz de modificar el curso de la enfermedad.
El estudio clínico continúa en marcha
OCT-980 se está evaluando en un ensayo de fase 1/2. Esta etapa del desarrollo clínico permitirá recopilar información sobre el candidato en personas y estudiar su perfil de seguridad, además de explorar posibles señales de actividad terapéutica. Los resultados de los ensayos serán necesarios para valorar su potencial y decidir los siguientes pasos de investigación.
La información sobre el estudio está disponible en ClinicalTrials.gov con el identificador NCT07408232.
Un avance que debe interpretarse con prudencia
La concesión de la designación de medicamento huérfano constituye un nuevo hito regulatorio para OCT-980 y puede facilitar determinados aspectos de su desarrollo en Estados Unidos. Sin embargo, no equivale a una autorización de comercialización ni garantiza que el candidato llegue a demostrar seguridad y eficacia.
Para las personas con retinosis pigmentaria asociada a RHO y sus familias, la continuidad del estudio representa una línea de investigación que conviene seguir de cerca. Por ahora, OCT-980 sigue siendo un tratamiento experimental y será necesario esperar a los datos clínicos para conocer su posible utilidad.
Fuente de la actualización
Octant, Inc. — “Octant Receives FDA Orphan Drug Designation for OCT-980 for the Treatment of Retinitis Pigmentosa”, comunicado publicado el 27 de octubre de 2026.
Esta noticia se ha elaborado a partir del comunicado de Octant. La información sobre el mecanismo de acción, el estado del desarrollo clínico y los incentivos asociados a la designación de medicamento huérfano refleja lo indicado en dicha fuente.
Nota: OCT-980 es un candidato en investigación. La designación de medicamento huérfano de la FDA no significa que el tratamiento esté aprobado para su uso en pacientes ni que haya demostrado eficacia clínica.
Por Rodrigo Lanzón.
