Nanoscope Therapeutics ha anunciado que la PMDA, la agencia japonesa encargada de la evaluación de medicamentos y productos médicos, ha aceptado para revisión su solicitud de MOGENRY® y le ha concedido revisión prioritaria para las distrofias hereditarias de retina (DHR).
MOGENRY® (sonpiretigene isteparvovec, MCO-010) es una terapia génica optogenética en investigación diseñada para intentar recuperar visión en personas con pérdida de fotorreceptores. La solicitud japonesa busca su posible autorización por parte del Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar y cuenta con la designación Sakigake, que permite una vía de revisión acelerada para determinados productos innovadores.
Es una noticia relevante dentro del desarrollo del programa, aunque conviene distinguir entre la aceptación de la solicitud, la revisión prioritaria y una eventual aprobación. En Estados Unidos, la FDA también mantiene bajo revisión una solicitud de licencia biológica para MOGENRY® en retinosis pigmentaria con pérdida visual grave.
Una nueva estrategia para intentar recuperar función visual
Las distrofias hereditarias de retina abarcan enfermedades como la retinosis pigmentaria y la enfermedad de Stargardt y pueden estar relacionadas con alteraciones en cientos de genes. Cuando los fotorreceptores se deterioran y se pierden, muchas de las estrategias terapéuticas tradicionales resultan difíciles de aplicar porque están dirigidas a una causa genética concreta.
La propuesta de Nanoscope parte de otro planteamiento. MOGENRY® utiliza una tecnología llamada MCO para introducir una opsina sintética que permita a células de la retina que permanecen vivas, entre ellas las células bipolares, responder a la luz. La intención es aprovechar parte del circuito visual que todavía existe después de la pérdida de fotorreceptores.
Según la compañía, esta estrategia podría utilizarse sin necesidad de identificar primero la mutación genética responsable. MOGENRY® está diseñado como una única administración intravítrea en consulta, sin pruebas genéticas, sin cirugía invasiva y sin dosis repetidas. Aun así, se trata de un tratamiento en investigación y sus resultados deben interpretarse dentro de la evidencia clínica disponible.
Los estudios que forman parte de la evidencia
La solicitud en Japón se apoya en varios programas clínicos. Entre ellos se encuentran un estudio de fase 1/2a en retinosis pigmentaria, el ensayo RESTORE de fase 2b/3 en retinosis pigmentaria y el estudio STARLIGHT de fase 2 en enfermedad de Stargardt.
Nanoscope explica que RESTORE alcanzó su objetivo principal y los principales objetivos secundarios, con mejoras de agudeza visual observadas en las semanas 52 y 76. El comunicado también indica que MOGENRY® fue bien tolerado y que no se registraron acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento.
Además, la mayoría de las personas tratadas en RESTORE han continuado en el estudio REMAIN, que aporta seguimiento a largo plazo. Estos resultados forman parte de la información presentada a las autoridades y permiten observar la evolución de los participantes más allá de los primeros puntos de evaluación.
Qué significa la revisión prioritaria en Japón
La PMDA ha aceptado el expediente para revisión prioritaria porque MOGENRY® cuenta con la designación Sakigake en Japón. Este sistema está pensado para acelerar la revisión de determinados productos innovadores. La decisión supone, por tanto, que el expediente entra en una fase formal de evaluación por parte de las autoridades japonesas.
La situación es especialmente interesante porque el expediente japonés se presenta para las distrofias hereditarias de retina en conjunto, mientras que la solicitud que la FDA está revisando en Estados Unidos se refiere a la retinosis pigmentaria con pérdida visual grave. Son procesos regulatorios distintos, aunque ambos corresponden al mismo programa terapéutico.
La directora ejecutiva de Nanoscope, Sulagna Bhattacharya, ha indicado que la empresa contempla la posibilidad de que se produzcan decisiones regulatorias en Japón y Estados Unidos durante la primera mitad de 2027. Esta fecha es una previsión de la compañía y todavía puede cambiar durante el proceso de revisión.
Un paso importante, pero todavía no una aprobación
Que una agencia reguladora acepte una solicitud no significa que el tratamiento haya sido autorizado. La revisión prioritaria puede acelerar el proceso, pero las autoridades todavía deben valorar los datos clínicos y de seguridad y decidir si se cumplen los requisitos para una eventual aprobación de MOGENRY® en Japón.
En caso de recibir autorización, Nanoscope señala que MOGENRY® podría convertirse en el primer tratamiento para las DHR en Japón con un enfoque independiente de la enfermedad genética concreta. La propuesta también contempla una administración única en consulta y sin necesidad de pruebas genéticas, aunque estas características no deben confundirse con una aprobación ya concedida.
Para las personas con retinosis pigmentaria, Stargardt y otras enfermedades hereditarias de la retina, este tipo de avances muestran que la investigación continúa explorando nuevas formas de actuar sobre las células que todavía permanecen en la retina. Desde Retina Murcia seguiremos atentos a la evolución del programa y a los próximos datos que se hagan públicos, con el objetivo de acercar información clara, rigurosa y comprensible sobre cada etapa del desarrollo.
Fuente
Comunicado de prensa de Nanoscope Therapeutics, 1 de octubre de 2026.
Por Rodrigo Lanzón.
