16 de mayo de 2026
Nanoscope Therapeutics ha anunciado en el congreso ASGCT 2026 una serie de resultados que refuerzan el papel de MCO-010, su terapia optogenética, como una de las propuestas más avanzadas para personas con retinosis pigmentaria (RP) y enfermedad de Stargardt. Para quienes viven con una distrofia hereditaria de retina, este comunicado no es solo un resumen científico: es una señal de que el campo sigue moviéndose y que una posible opción terapéutica se acerca a la fase final de evaluación regulatoria.
Durante el encuentro, la compañía ha presentado datos sobre dos aspectos especialmente relevantes para pacientes: por un lado, mejoría bilateral en personas tratadas solo en un ojo; por otro, recuperación parcial de la discriminación de color en pacientes con RP y Stargardt. Ambos fenómenos se han observado en estudios clínicos y en modelos no clínicos, y apuntan a que la activación optogenética de las células bipolares podría generar respuestas visuales más complejas de lo que se pensaba hace unos años.
MCO-010 es una terapia agnóstica al gen, lo que significa que no depende del tipo de mutación que causa la enfermedad. Se administra mediante una inyección intravítrea estándar, sin cirugía y sin necesidad de repetir dosis. Para muchas familias, esto representa un enfoque más accesible que otras terapias génicas que requieren intervenciones quirúrgicas o pruebas genéticas específicas.
En el congreso también se han presentado avances en fabricación AAV y en controles de calidad, un aspecto menos visible para los pacientes pero crucial para que una terapia pueda ser aprobada. La compañía ha explicado cómo está resolviendo los retos regulatorios relacionados con la producción del vector, un paso imprescindible para completar la BLA (solicitud de aprobación) ante la FDA en Estados Unidos.
Además, Nanoscope ha recordado que MCO-010 ya ha mostrado resultados positivos en el ensayo RESTORE para RP y en el estudio STARLIGHT para Stargardt, y que planea iniciar un ensayo de Fase 3 en 2026 para esta última enfermedad. También se prepara un programa en atrofia geográfica, lo que ampliaría aún más el alcance de la plataforma MCO.
Para quienes conviven con una distrofia hereditaria de retina, este comunicado no anuncia una aprobación ni un acceso inmediato, pero sí confirma algo importante: la investigación avanza, los datos se acumulan y la terapia sigue superando etapas clave hacia su posible disponibilidad clínica. En un campo donde las opciones son escasas, cada paso regulatorio y cada presentación científica son señales de que el horizonte terapéutico continúa ampliándose.
