Desde Retina Murcia queremos compartir una nueva actualización relacionada con la investigación de tratamientos para las enfermedades hereditarias de la retina. Ray Therapeutics ha anunciado que ha recibido una subvención de 8 millones de dólares del California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) para continuar avanzando en RTx-021, una terapia génica experimental que se está estudiando para la enfermedad de Stargardt.
La financiación permitirá apoyar el ensayo clínico de fase 1/2 que está en marcha y las actividades de fabricación necesarias para preparar el programa para futuras etapas de desarrollo.
Es una noticia relevante para seguir de cerca, aunque conviene recordar que RTx-021 continúa siendo un tratamiento en investigación y que todavía será necesario conocer los resultados clínicos antes de poder valorar su seguridad y eficacia.
Una nueva vía de investigación para la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt provoca una pérdida progresiva de la visión central y puede afectar a actividades tan importantes como leer, reconocer rostros o realizar tareas cotidianas. El comunicado de Ray Therapeutics señala que actualmente no existen tratamientos aprobados y que, en las fases más avanzadas, puede producirse una pérdida extensa de los fotorreceptores de la retina.
RTx-021 parte de una idea diferente: aprovechar las células de la retina que todavía permanecen y hacer que determinadas células ON-bipolares puedan responder a la luz. La propuesta pretende así intentar recuperar función visual incluso cuando una parte importante de los fotorreceptores ya no está disponible.
Según la compañía, una de las características de este enfoque es que busca restaurar la respuesta a la luz de estas células supervivientes con independencia de la mutación genética concreta que haya originado la enfermedad. Será el desarrollo clínico el que permita saber hasta qué punto esta estrategia puede funcionar en pacientes.
El ensayo clínico continúa avanzando
El apoyo económico del CIRM está destinado al actual ensayo de fase 1/2 y a los trabajos de fabricación de RTx-021. Estas actividades forman parte del proceso necesario para seguir estudiando el tratamiento y preparar el programa para etapas posteriores.
En esta fase del desarrollo, la investigación debe aportar información progresiva sobre la seguridad del tratamiento y sobre las posibles señales de actividad y beneficio visual. Por ello, cada nueva etapa debe interpretarse dentro del conjunto de datos que se vaya obteniendo con el tiempo.
El CIRM respalda el desarrollo de RTx-021
Ray Therapeutics ha destacado el apoyo del CIRM para impulsar el programa desde la investigación preclínica hacia el desarrollo clínico, incluyendo los aspectos científicos y de fabricación necesarios para avanzar.
Paul Webb, PhD, Senior Science Officer for Clinical Development del CIRM, ha señalado la necesidad de nuevas alternativas para las personas que viven con Stargardt y otras enfermedades que provocan pérdida visual. Desde el organismo confían en que este tipo de investigación pueda acercar nuevas posibilidades terapéuticas a los pacientes.
El comunicado también indica que el Grants Working Group independiente del CIRM situó la solicitud de RayTx en su nivel más alto de financiación y que los 13 revisores científicos reconocieron su mérito y su potencial de impacto.
Un avance que merece seguimiento, pero con prudencia
La concesión de 8 millones de dólares supone un nuevo impulso para el programa RTx-021, pero no permite todavía conocer si el tratamiento será eficaz ni si llegará a convertirse en una terapia aprobada. Es necesario esperar a los resultados de los estudios clínicos y al seguimiento de las personas participantes.
Para quienes viven con Stargardt y para sus familias, que continúe el desarrollo de nuevas estrategias de investigación supone disponer de una nueva línea que merece atención. Al mismo tiempo, es importante distinguir entre el avance de un programa experimental, los resultados iniciales de un ensayo y un tratamiento cuya seguridad y beneficio ya hayan sido demostrados.
Desde Retina Murcia continuaremos atentos a la evolución de RTx-021 y a los nuevos datos que se vayan haciendo públicos, con el objetivo de acercar información clara, rigurosa y comprensible sobre las investigaciones que buscan nuevas respuestas para las enfermedades hereditarias de la retina.
Fuente
Comunicado de prensa de Ray Therapeutics distribuido por Business Wire, 30 de septiembre de 2026. El documento original identifica expresamente el contenido como un comunicado de prensa de pago.
Por Rodrigo Lanzón.
