Nacuity Pharmaceuticals ha anunciado que el primer paciente ha recibido la primera dosis de NPI-001 en el ensayo clínico confirmatorio internacional de fase 3 SLO-RP Preserve, destinado a evaluar este candidato para el tratamiento de la retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher.
El estudio supone un nuevo paso en el desarrollo clínico de NPI-001, un tratamiento experimental de administración oral que la compañía está investigando para abordar la pérdida progresiva de visión en personas afectadas por esta enfermedad hereditaria de la retina.
Según el comunicado de la empresa, el ensayo cuenta con centros en Estados Unidos y Australia, que continúan incorporando nuevos participantes.
¿Qué es NPI-001 y cómo pretende actuar?
NPI-001 es una formulación oral de amida de N-acetilcisteína, conocida por sus siglas en inglés como NACA. Se trata de una molécula pequeña que Nacuity está desarrollando para enfermedades oculares relacionadas con el estrés oxidativo, entre ellas la retinosis pigmentaria.
El estrés oxidativo se produce cuando existe un desequilibrio entre la generación de sustancias oxidantes y la capacidad del organismo para neutralizarlas. Este proceso puede contribuir al daño celular y se considera uno de los mecanismos implicados en la degeneración de la retina.
La estrategia de NPI-001 consiste en actuar sobre este mecanismo, con el objetivo de proteger las células de la retina y ayudar a frenar el deterioro visual. No se trata de una terapia génica, sino de un candidato farmacológico oral que pretende abordar uno de los procesos celulares relacionados con la degeneración retiniana.
No obstante, su posible beneficio clínico debe evaluarse mediante ensayos controlados y los resultados de la investigación serán esenciales para determinar si puede convertirse en una opción terapéutica para las personas afectadas.
Retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher
El síndrome de Usher es una enfermedad genética que combina, en distintos grados, pérdida auditiva y alteraciones visuales causadas por una degeneración progresiva de la retina. La retinosis pigmentaria es una de sus manifestaciones características y puede provocar dificultades para ver en condiciones de poca luz, reducción progresiva del campo visual y, en fases avanzadas, una importante pérdida de visión.
Actualmente, la investigación busca desarrollar tratamientos capaces de ralentizar la progresión de la enfermedad y preservar durante más tiempo la función visual.
NPI-001 representa una de las líneas de investigación que exploran la posibilidad de intervenir sobre mecanismos celulares relacionados con el daño retiniano, en lugar de actuar directamente sobre una variante genética concreta.
Un ensayo confirmatorio de fase 3
El estudio SLO-RP Preserve es un ensayo clínico internacional de fase 3 diseñado para evaluar NPI-001 en personas con retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher.
La administración de la primera dosis marca el inicio de esta nueva etapa del ensayo. El objetivo de los estudios de fase 3 es obtener información clínica más amplia y confirmar los resultados necesarios para valorar la seguridad y la eficacia de un candidato terapéutico.
Nacuity ha informado de que la clínica de degeneración retiniana hereditaria de la Retina Foundation of the Southwest, en Dallas (Texas), junto con otros centros de Estados Unidos y Australia, está incorporando nuevos participantes.
La información disponible en el comunicado no detalla los resultados que se esperan obtener en esta nueva fase ni permite anticipar si el tratamiento demostrará un beneficio clínico.
Antecedentes de la investigación con NPI-001
NPI-001 cuenta con una trayectoria de investigación clínica en retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher. En mayo de 2020, Nacuity anunció el inicio del ensayo SLO-RP de fase 1/2, diseñado para comparar los comprimidos de NPI-001 con placebo y evaluar, entre otros aspectos, la sensibilidad retiniana.
En septiembre de 2025, la compañía comunicó resultados positivos de ese estudio. Posteriormente, en octubre de 2025, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) concedió a NPI-001 la designación de terapia innovadora (Breakthrough Therapy Designation) para el tratamiento de la retinosis pigmentaria.
En enero de 2025, el candidato también había recibido la designación de vía rápida (Fast Track) de la FDA.
Estas designaciones regulatorias pueden facilitar la interacción con las autoridades y determinados aspectos del desarrollo clínico. Sin embargo, no equivalen a una autorización de comercialización ni garantizan que el tratamiento vaya a demostrar su eficacia.
Un avance que debe interpretarse con prudencia
El inicio de la administración de NPI-001 en el ensayo confirmatorio de fase 3 constituye un nuevo hito en la investigación de tratamientos para la retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher.
Para las personas afectadas y sus familias, la continuidad de estos estudios representa una línea de investigación de interés, especialmente por la necesidad de disponer de alternativas que puedan contribuir a preservar la visión.
Aun así, es importante recordar que NPI-001 continúa siendo un tratamiento experimental. Será necesario conocer los resultados del ensayo de fase 3 para valorar adecuadamente su seguridad, su eficacia y su posible papel en el tratamiento de la enfermedad.
Fuente de la actualización
Nacuity Pharmaceuticals, Inc. — «Nacuity Pharmaceuticals Announces First Patient Dosed in Global Confirmatory Phase 3 Trial of NPI-001 (N-acetylcysteine amide) Tablets for the Treatment of Retinitis Pigmentosa Associated with Usher Syndrome», comunicado publicado el 28 de octubre de 2026.
Esta noticia se ha elaborado a partir de la información publicada por Nacuity Pharmaceuticals y de los antecedentes de investigación recogidos en la información corporativa de la compañía.
Nota: NPI-001 es un candidato terapéutico en investigación. Su seguridad y eficacia deberán establecerse mediante los ensayos clínicos correspondientes. El inicio de un ensayo de fase 3 no significa que el tratamiento esté aprobado ni que se haya demostrado que puede detener o ralentizar la pérdida de visión.
Por Rodrigo Lanzón.
