Las distrofias retinianas, como la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE), son una causa importante de pérdida de visión en las poblaciones que envejecen. El Instituto Nacional del Ojo (NEI) estima que la prevalencia de la DMAE avanzada aumentará a casi 3 millones para el año 2020. La mayoría de los tratamientos clínicos actuales se centran en frenar la progresión de estas enfermedades de la retina, ya que no existe una cura ni una terapia que Puede detener totalmente la degeneración. Además de una resolución más alta, el enfoque de optogenética proporciona especificidad celular para estimular las neuronas de la retina.
Se ha encontrado que cientos de mutaciones genéticas causan enfermedades degenerativas de la retina y los enfoques clásicos de terapia génica apuntan a corregir genes específicos y, por lo tanto, se limitan a aplicarse a pacientes con esa mutación de genotipo específica.
"Nuestro objetivo es desarrollar aún más la Plataforma MCO para restaurar la visión en sujetos con distrofias retinianas en ambientes con luz ambiental. El uso del enfoque optogenético para tratar el fenotipo de la enfermedad (es decir, la pérdida de fotorreceptores) frente a un genotipo (es decir, una mutación genética específica) tiene potencial para impactar a una población de pacientes mucho más grande. Además, el uso de la administración de genes dirigida por láser proporciona una plataforma única que permitirá la inclusión de pacientes con degeneración parcial de la retina ", dijo Samarendra Mohanty, Director Científico de Nanoscope Technologies e Investigador Principal de la recientemente premiada SBIR Fase II, R01 y subvenciones complementarias.
En el pasado, NanoScope Technologies ha recibido varias Subvenciones para la Investigación de Innovación en Pequeñas Empresas (SBIR) del National Eye Institute (NEI). El año pasado, Nanoscope recibió el estado de designación de medicamento huérfano por parte de la FDA para Retinitis Pigmentosa (RP) con una vía de desarrollo potencialmente rápida dado que es una enfermedad rara con alta necesidad insatisfecha. "Nuestro enfoque se basa en una inyección intravítrea única de MCO y nuestro enfoque de terapia génica tiene el potencial de ofrecer una respuesta duradera durante varios años si se prueba en la clínica", dijo Weldon Wright, co-investigador principal de las subvenciones NEI SBIR y R01.
El ojo es un privilegio inmune y es fácilmente accesible tanto para inyección como para luz externa, lo que permite la ejecución segura de la terapia optogenética. Además, al tener un pequeño volumen vítreo, la inyección de una pequeña cantidad del vector portador de MCO es suficiente para fotosensibilizar la retina degenerada. Esto reduce el costo de producción por paciente y minimiza la respuesta inmune no deseada en otras partes del cuerpo.
"El estudio de eficacia de animales pequeños y grandes muestra la administración y expresión de MCO en células de la retina dirigidas, así como señales eléctricas mejoradas / mejoría del comportamiento. También estamos avanzando en nuestra plataforma de administración de láser para lograr una expresión génica terapéutica espacialmente dirigida en la retina", dijo Subrata Batabyal. , co-investigador de las becas NEI R01 y SBIR.
Dado que se observó que la agudeza visual en ratones con degeneración de la retina aumentaba significativamente después de la inyección de MCO, esperamos que los pacientes puedan ver lo suficiente como para mejorar significativamente sus actividades diarias. Nuestro objetivo es permitir que los pacientes visualicen objetos iluminados con cualquier color visible de luz ambiental. Eso no significa que tendrán una visión a todo color o una visión 20/20.
"Nuestro enfoque de optogenética aborda el fenotipo de la enfermedad con una opsina sensible a la luz ambiental y un ya probado procedimiento de inyección intravítrea, una receta para el éxito científico y comercial. Dado que no se requiere un dispositivo externo para la estimulación retiniana, la preocupación por la fototoxicidad es insignificante. Con el apoyo de los NIH, Somos capaces de reclutar talentos diversos de la industria, así como de institutos académicos de primer nivel ", dijo Suagna Bhattacharya, Directora General de Nanoscope Technologies.
Fuente:
https://www.nanoscopetech.com/
