Se está probando por primera vez en el Reino Unido un nuevo fármaco que podría ayudar a prevenir la pérdida de la visión causada por una afección que actualmente no se puede tratar.
La enfermedad de Stargardt, también conocida como distrofia macular de Stargardt, afecta el área de la retina llamada mácula y causa una reducción en la visión central.
Es la forma más común de degeneración macular juvenil y afecta a alrededor de uno de cada 10.000 niños que sufren una disminución gradual de la visión que conduce a la ceguera en la edad adulta.
Actualmente no hay ningún tratamiento disponible, con los pacientes se les aconseja evitar la exposición a la luz brillante y usar lentes de sol para tratar de retrasar la progresión de la enfermedad.
El profesor Andrew Lotery, oftalmólogo consultor del Hospital Universitario Southampton NHS Foundation Trust, liderará la participación del Reino Unido en un estudio de £ 5 millones de la remofuscina con colegas en centros en los Países Bajos, Italia, Alemania y Noruega.
El medicamento, que se toma por vía oral, elimina los depósitos de lípidos o grasas, conocidos como lipofuscina, que se acumulan en la parte posterior del ojo.
El Prof. Lotery dijo: "Esta enfermedad es una de las formas más comunes de enfermedad retiniana hereditaria y da como resultado una pérdida visual progresiva durante la adolescencia y hasta la edad adulta.
"No hay un tratamiento aprobado disponible para Stargardt, por lo que estamos muy entusiasmados con la oportunidad de probar la remofuscina y ofrecer a estos pacientes la esperanza de que podamos detener la progresión de la enfermedad".
El profesor Carel Hoyng, especialista en enfermedades retinianas hereditarias en el Radboud University Medical Center en los Países Bajos, dijo: "El potencial de este fármaco va más allá de los enfoques existentes.
"Hasta ahora, el intento fue mantener los niveles de lipofuscina iguales, pero se ha demostrado que la remofuscina realmente elimina la lipofuscina existente en modelos preclínicos y esto puede dar como resultado un beneficio significativo para el paciente".
El estudio recibió fondos del programa H2020 de la Comisión Europea, mientras que el trabajo del Prof. Lotery en Southampton cuenta con el apoyo de la organización benéfica Gift of Sight, que se estableció en 2004 para recaudar fondos para la investigación del tratamiento de la enfermedad ocular compleja.
RETIMUR representa al colectivo de personas y familias afectadas por Distrofias Hereditarias de Retina (DHR) en nuestra Región. Este conjunto de patologías, todas ellas de baja prevalencia, son causa de pérdida de campo y agudeza visual y provocan en la mayoría de casos ceguera. Son enfermedades sin tratamiento en la actualidad que tienen un origen genético como la Retinosis Pigmentaria, el Stargardt, la Amaurosis Congénita de Leber o sobrevenidas a causa de la diabetes como la Retinopatía Diabética y en ocasiones también acompañadas de otras patologías en forma de síndromes como el Síndrome de Usher, principal causa de sordo-ceguera, o el Síndrome de Bardet-Biel.