En los últimos días se han conocido los resultados de tres ensayos clínicos internacionales que investigan posibles tratamientos para distintas distrofias hereditarias de retina. Aunque los estudios se encuentran todavía en fases de investigación, todos ellos apuntan en la misma dirección: la ciencia avanza hacia terapias que podrían frenar la pérdida de visión en enfermedades que, hasta ahora, carecen de opciones de tratamiento.
El primero de estos trabajos corresponde a una terapia génica para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X, causada por mutaciones en el gen RPGR. El ensayo de fase 2 con el fármaco lura-zova mostró que varios pacientes tratados con dosis altas mejoraron su sensibilidad retiniana, un efecto que se mantuvo hasta tres años. El tratamiento fue bien tolerado y ya está en marcha un nuevo ensayo para confirmar su eficacia.
🔗 Noticia original en Medscape (en inglés)
